一种疗法或将治疗不同基因突变疾病丨科创要闻
6月10日,种疗《自然》子刊《自然-生物医学工程》(Nature Biomedical Engineering)发表麻省理工学院和哈佛大学博德研究所(Broad Institute)刘如谦团队,法或和明尼苏达大学医学院马克·奥斯本(Mark J. Osborn)团队合作的将治最新研究,Efficient site-specific integration of large genes in mammalian cells via continuously evolved recombinases and 同基prime editing,描述了一个名为PASSIGE(prime-editing-assisted site-specific integrase gene editing)的因突基因编辑系统,可以将整个基因精准插入到细胞DNA的变疾病丨指定位置,未来有望实现只需开发一种基因编辑疗法,科创即可治疗不同基因突变引发的种疗疾病,无需针对每种突变进行修改。法或
研究团队利用噬菌体辅助连续进化(PACE)技术,将治将丝氨酸整合酶Bxb1迭代进化数百代,同基结合先导编辑,因突在哺乳动物细胞中实现了大片段基因的变疾病丨高效位点特异性整合,能够精确整合超过10千碱基(kilobases)的科创DNA片段。
▲PASSIGE概述。种疗图片来源:Nature Biomedical Engineering
PASSIGE是先导编辑(Prime Editing,一种基因编辑技术)的“升级版”。先导编辑已经实现了在细胞DNA中植入几十个碱基对长度的DNA片段,纠正大多数已知的致病突变。在突变基因的位点引入整个健康基因(通常为几千个碱基对),无论其致病基因突变是什么,均可产生疗效,则是基因编辑的长期目标。
2021年12月,刘如谦团队在 Nature Biotechnology 发表论文,介绍了双先导编辑(TwinPE)技术,使用一种质粒编辑蛋白和两种质粒编辑引导RNA(pegRNA),在内源性人类基因组位点上对DNA序列进行可编程的替换或切除。
PASSIGE基因编辑系统,则是将先导编辑与位点特异性丝氨酸整合酶结合,在不产生DNA双链断裂的情况下,能够将长达数千碱基的DNA整合到哺乳动物基因组中的特定位置,单次转染的整合效率为6.8%。
同时,研究团队提升了PASSIGE的编辑效率,在最新的研究成果中,研究人员开
- ·“打胡塞、吓伊朗、挺以军”:美军中东“拱火”
- ·颍上景区免票了!@合肥人,整月请你"畅游"皖北春光!
- ·安徽高速开元国际大酒店四季轩中餐厅丨寻鲜山野 择春入馔
- ·平安人寿安徽分公司3·15以案说险:专业律师帮你全额退保?警惕!
- ·受贿数额特别巨大,贵州省政协原副主席陈晏被提起公诉
- ·繁花绽放“最美她力量” ——肥东县妇女节主题活动温暖全城
- ·泰康人寿安徽分公司:【历史镜鉴,智辨金融】 —— 从“狐假虎威”看现代生活中的诈骗陷阱
- ·深化校企合作 共育传媒人才
- ·“咬定”无人零售,亚马逊Just Walk Out再升级
- ·泰康人寿安徽分公司守护新市民权益:从一单外卖看保险保障
- ·工商银行马鞍山湖南东路支行助力摩洛哥留学生便捷办卡
- ·安徽高速开元国际大酒店四季轩中餐厅丨寻鲜山野 择春入馔
- ·关于安宁疗护的问题解答丨记者手记
- ·安徽这家医院放大招,眼科领域迎来新变革!
- ·比亚迪发布超级e平台,以兆瓦闪充开启「油电同速」时代
- ·泰康人寿安徽分公司:【历史镜鉴,智辨金融】 —— 从“狐假虎威”看现代生活中的诈骗陷阱
- ·海南全岛和15个城市(地区)将设跨境电子商务综合试验区
- ·保障金融权益 助力美好生活——阳光财险安徽省分公司启动2025年“3·15”金融消费者权益保护教育宣传活动
- ·第40届安徽省青少年科技创新大赛盛大开幕 创新之光闪耀江淮大地
- ·金融赋能徽派企业“抱团出海”
- ·全新升级|南方周末2025年中国企业社会责任调研正式启动
- ·保障金融权益 助力美好生活 ——工行巢湖支行金融消费者权益保护教育宣传在行动
- ·合肥君悦酒店携手漫庄婚礼打造春季婚礼沙龙,共赴“蓝”色浪漫之约
- ·兴业银行落地首笔省级实验室研发贷款
- ·淮南官方:成立联合调查组,全面调查张某被强制送医等问题
- ·深植六载 益起添彩 安徽体彩合肥分中心微光行动暨第六届公益植树节圆满结束